O termo Ortomolecular provém de duas palavras gregas, orto (equilíbrio) e molecular (das moléculas). A Medicina Ortomolecular tem como objetivo básico compreender as inter-relações bioquímicas que ocorrem em nosso organismo e, a partir desse conhecimento, atuar para manter o equilíbrio das moléculas e, de maneira mais global, das células, órgãos e sistemas que o compõem. Linus Pauling, já em 1960, considerava o estado de saúde quando as moléculas do nosso organismo estão em constante equilíbrio. Quando esse equilíbrio é rompido, acarretando uma desorganização molecular, adquirimos as doenças.

É importante entender que, para fazer uso dos conceitos da Medicina Ortomolecular, é necessário e obrigatório ao médico um vasto conhecimento da Clínica Médica tradicional, com amplos conhecimentos de Farmacologia, para que possa apreciar as diferenças que existem entre tratamento convencional e a terapia ortomolecular havendo, algumas vezes, necessidade de associá-Ias para um bom êxito do tratamento.

Dentro dos conceitos de terapia ortomolecular, o equilíbrio metabólico é feito pelas correções dos mecanismos moleculares fisiológicos, suprindo-se o organismo com elementos adequados para uma reordenação bioquímica, tendo papel principal as vitaminas, os minerais, os aminoácidos, os ácidos graxos essenciais e, quando necessários, alguns hormônios.

Esses mesmos elementos, empregados no tratamento de várias doenças, são considerados medicamentos ortomoleculares por serem substâncias que participam obrigatoriamente do organismo humano sendo, portanto, oferecidos como matéria prima que o organismo utiliza para suas necessidades básicas.